安徽財(cái)經(jīng)網(wǎng)訊：1月27日下午，安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科成功為2名脊髓性肌萎縮癥(SMA)III型成人患者進(jìn)行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療。這是該藥品被正式納入醫(yī)保執(zhí)行后，全省首批獲益的成人患者。
“每一個(gè)小群體都不該被放棄”。2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，于2022年1月1日?qǐng)?zhí)行。被稱為“天價(jià)救命藥”的諾西那生鈉注射液經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局“靈魂砍價(jià)”，價(jià)格從70萬(wàn)/針降至3.3萬(wàn)元/針，為脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者帶來(lái)了希望。
蚌埠的嚴(yán)先生今年35歲，在學(xué)校工作;30歲的徐先生家住合肥，是一名IT從業(yè)人員。兩人均為基因確診的SMA患者，四肢無(wú)力，走路姿勢(shì)異于常人，爬樓梯也非常吃力。確診已有6年時(shí)間，但由于經(jīng)濟(jì)原因既往未進(jìn)行該藥治療。1月下旬，兩人入住安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科。醫(yī)護(hù)人員結(jié)合病人具體病情，制定完善合理的個(gè)體化評(píng)估及給藥方案，理順?biāo)幬锏碾p通道購(gòu)藥途徑，1月27日，嚴(yán)先生和徐先生順利接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療。目前，兩位患者情況良好，已于1月28日出院，計(jì)劃年后再接受第二針注射。
SMA是由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(survival motor neuron，SMN1)缺失或突變所導(dǎo)致的罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。該病以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。最終，SMA患者可能喪失行走能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致生活質(zhì)量降低和預(yù)期壽命減少，也對(duì)家庭造成嚴(yán)重的看護(hù)和經(jīng)濟(jì)壓力。
SMA患者需要終身注射諾西那生鈉治療，通過(guò)后續(xù)的持續(xù)用藥，有望穩(wěn)定和改善患者的運(yùn)動(dòng)功能。此次成人注射的開展為今后積極有效的治療積累了寶貴的經(jīng)驗(yàn)，鋪筑了安徽省成人SMA的治療之路。(張薇 記者 馬冰璐 )
